中國經濟網1月28日訊（記者 郭文培） 1月28日，迪哲醫藥（股份代碼：688192.SH）宣告，美國食品藥品監督管理局（FDA）近日授予其在研產品DZD9008突破性療法認定，用于治療EGFR 20號外顯子插入突變的非小細胞肺癌患者。這是繼2020年12月DZD9008獲得國家藥品監督管理局藥品審評中心突破性治療藥物品種認定資格后又一重大進展。

EGFR即表皮生長因子受體，其通過與生長因子結合，調節細胞凋亡、增殖、遷移，一旦突變（主要為18-21外顯子），EGFR蛋白將不依賴細胞生長因子信號，導致胞內酪氨酸激酶自動磷酸化，促進腫瘤細胞增殖，抑制腫瘤細胞凋亡。常見突變類型如19號外顯子的缺失性突變、21號外顯子的L858R點突變，對傳統的1代至3代EGFR抑制劑敏感，而EGFR20號外顯子插入突變對傳統的1代至3代EGFR抑制劑不敏感。加之，腫瘤免疫治療對EGFR 20號外顯子插入突變的療效也不理想。因此，目前臨床標準治療為化療（包括一線及后線治療），患者預后極差，亟需有效治療手段。

DZD9008是迪哲醫藥自主研發的針對EGFR/HER2 20號外顯子插入突變設計的全球首創小分子化合物，首選適應癥為治療EGFR 20號外顯子插入突變非小細胞肺癌，目前處于國際多中心II期單臂關鍵性臨床試驗階段，正在中國、美國、韓國、澳大利亞、日本、法國等國家和地區開展臨床試驗。截至2021年7月30日，全球臨床試驗結果顯示，DZD9008在200 mg/日和300mg/日劑量下，確認的最佳客觀緩解率分別達到45.5%和41.9%，并在腦轉移患者及同類藥物Amivantamab療效不佳或治療后進展的患者中均顯示療效。

“EGFR 20號外顯子插入突變的非小細胞肺癌患者亟需更佳的治療方案，DZD9008是抑制EGFR突變的高選擇性絡氨酸激酶抑制劑，初步臨床證據表明，DZD9008有潛力成為全新的、更有效的靶向治療方案。”迪哲醫藥首席執行官張小林博士表示，“本次獲批美國FDA突破性療法認定，讓我們備受鼓舞，DZD9008獲中美兩國突破性療法雙重認定印證了其差異化優勢，迪哲醫藥將繼續致力于發現和開發全球創新藥物，造福全球腫瘤患者。”

據了解，突破性療法認定源于《美國食品和藥物管理局安全及創新法案》（FDASIA）的規定，旨在加速新藥開發，適用于治療嚴重或危及生命的疾病且初步臨床試驗表明其療效顯著優于現有治療手段的藥物。根據規定，研發中的新藥一旦被授予突破性療法認定，便能享受一系列加速藥物開發的政策，包括FDA專家介入指導臨床開發整個過程，有效提升與FDA的溝通效率。同時，在提交藥品上市申請時，可以進行滾動提交，特別是在符合相關標準時可獲得優先審評。隨著突破性療法的認定，有望縮短DZD9008上市審評時間，促使藥物盡早可及。

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